Специалисты японского Университета Миэ разработали инновационный метод редактирования генов, который может помочь устранить лишнюю хромосому, вызывающую синдром Дауна. Исследование, опубликованное в журнале PNAS Nexus, демонстрирует, как технология CRISPR/Cas9 может эффективно удалять дополнительную 21-ю хромосому.

Синдром Дауна — это генетическое заболевание, вызванное трисомией 21, которое приводит к различным отклонениям в развитии. Ученые сосредоточили свои усилия на аллель-специфичном редактировании, направляя CRISPR на специфические участки ДНК.

После удаления лишней копии хромосомы в лабораторных клетках была нормализована экспрессия генов, улучшилась активность генов, связанных с развитием нервной системы, и ускорились процессы роста и деления клеток. Однако технологии требуют дальнейших доработок, чтобы минимизировать влияние на здоровые клетки, прежде чем они смогут быть применены в клинической практике.