Совместная группа биологов из Китая и США успешно завершила массовые испытания инновационной генной терапии. Препарат направлен на восстановление работы гена OTOF, мутации в котором вызывают врожденную глухоту из-за нарушения передачи звуковых сигналов в мозг.

Ученые использовали модифицированный вирус (AAV9) в качестве «курьера». Он доставляет исправную копию гена прямо в клетки внутреннего уха. В испытаниях приняли участие 42 человека в возрасте от младенчества до 32 лет. Результаты впечатляют: у 90% добровольцев слух значительно улучшился уже через несколько недель после процедуры.

Наблюдения длились более 2,5 лет — в течение всего этого времени положительный эффект сохранялся. Важно, что терапия не вызвала опасных побочных эффектов. По словам профессора Шу Илая, простота метода позволит внедрить его в обычные больницы, сделав лечение доступным для тысяч пациентов по всему миру.